摆脱蓝瘦！brainstorm干细胞治疗神经退行性疾病
目前仅有少数几个药物可用于神经退行性疾病。干细胞疗法有望治疗神经系统疾病、免疫系统疾病还有其他的一些内外科疾病。NurOwnTM 就是一种干细胞疗法技术平台，能利用人体内有多分化潜能的间质干细胞来治疗疾病，本期我们将介绍BrainStorm公司开发的NurOwnTM。
火石特约记者：林国顺
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公司名片
公司名称：BrainStorm Cell Therapeutics
公司属地：美国纽约
所属行业：生物科技公司
创办时间：2000-09-22
公司网址：http://www.brainstorm-cell.com/
公司总裁：Chaim Lebovits
核心技术：自体成人干细胞治疗技术NurOwnTM
公司简介
Brainstorm Cell Therapeutics 是一家生物技术公司，成立于2000年，总部位于美国纽约，致力于开发神经性疾病成人干细胞疗法。该公司的NurOwnTM 技术基于新的分化方案，包括诱导人类骨髓间充质干细胞向神经细胞方向分化，形成神经胶质细胞和分泌细胞，释放各种神经营养因子，进而促进发展中神经元的生长、存活和分化。公司研究成果表明，这些MSC-NTF细胞可能是治疗神经退行性疾病的有效工具。
公司CEO
2007年7月，Chaim Lebovits加入了Brainstorm并担任董事长，随后担任首席执行官。Lebovits掌管ACC国际控股集团及其附属公司资源，主要涉及矿业、石油、能源和生物技术。十多年来在非洲地区做矿产和自然资源管理，主要在西非和以色列勘探和开发资源，而且是数家公司的董事会成员。
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客户细分
BrainStorm使用MSC-NTF细胞研究了多种神经退行性疾病的动物模型，包括以下疾病：多发性硬化症、帕金森病、亨廷顿氏舞蹈症、自闭症谱系障碍、周围神经损伤。
重要伙伴
Brainstorm凭借特拉维夫大学Ramot公司的许可协议持有开发和商业化NurOwnTM 的特权。
2016年1月11日，BrainStorm宣布已与耶路撒冷哈达萨医学中心（Hadassah Medical Center）签订了合作协议，进行NurOwnTM 针对ALS的多次给药2期试验。该试验将探索NurOwnTM 多次给药治疗的安全性和有效性，这是验证治疗效果的重要一步。
Brainstorm与Octane 生物科技公司合作，成功构建了定制生物反应器的阿尔法原型，定制一次性灌流器，为复杂的NurOwnTM 细胞疗法产品开发平台服务。
融资情况
Brainstorm在2003年11月7日上市，到16年10月，市值4477千万美元。2015年12月31日——2016年6月30日利润-668万美元，市盈率为-0.36。
近五轮融资
2016年5月12日， Brainstorm获得以色列首席科学家办公室（Office of the Chief Scientist，OCS）约147万美元拨款。这是BrainStorm公司第9年获得OCS的拨款，作为以色列支持创新技术的政府经济项目（Ministry of Economy Program）的一部分。这些资金将支持BrainStorm 公司对NurOwnTM 的开发。
NurOwnTM 目前正在针对ALS进行Ⅱ期临床研究。OCS从2007年开始支持BrainStorm公司，在NurOwnTM 的开发方面提供了共计约600万美元的拨款。
产品和技术
1）NurOwnTM 技术
NurOwnTM 是自体成人干细胞治疗技术，促使来自骨髓间充质干细胞分化为专门的神经元支持细胞。
2）间充质干细胞产生神经营养因子
从ALS患者体内获得间充质干细胞（MSC），然后使用专有NurOwnTM 技术修改这些细胞，希望能够增强它们分泌神经营养因子（NFT）的能力。神经营养因子是神经元保持健康和生存所需的蛋白质。在被重新植入患者脊髓或肌肉之前，所有获得的细胞都被修改并确认能够表达大量的胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）、脑源性神经营养因子（BDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）和肝细胞生长因子（HGF）。
这种神经元支持细胞（MSC-NTF细胞）会分泌神经营养或神经生长因子以维护现有的运动神经元，促使神经元生长，重建神经-肌肉关联互动。
诱导间充质干细胞分化为MSC-NTF细胞和确保其移植活性、功能的能力使得NurOwnTM 成为治疗神经系统退行性疾病史无前例的尝试。
3）NurOwnTM 移植过程
获取患者骨髓样本，分离间充质干细胞（MSCs）。
将MSCs扩展、诱导分化为MSC-NTF细胞。
将已分化细胞再移植入患者体内-脊髓或者肌肉。
4）NurOwnTM 的独特之处在哪？
属于自体移植，使用患者自身干细胞；
安全性高，没有排异风险；
不需要免疫抑制剂治疗，免疫抑制剂可能会导致严重或长期副作用，避免一些国家对于胚胎干细胞方面的争议。
Brainstorm 临床试验完成情况
Brainstorm 已分别在以色列和美国完成了Ⅰ/Ⅱ期、Ⅱa期和Ⅱ期临床试验。
BrainStorm公司Ⅱ期ALS研究在美国三个基地进行：麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所。结果显示NurOwnTM 是安全而耐受性良好的，达到了多个次要有效性终点，所获得的明确证据表明了临床上有意义的益处；在研究24周的所有时间点，与安慰剂相比，NurOwnTM 治疗的患者拥有更高的应答率（基于ALSFRS-R应答者分析）；两周后观察到的脑脊液中生长因子水平升高和炎症标记物水平下降，提供了证明生物效应的进一步证据；
图表中最后一项未完成实验是BrainStorm公司在哈达萨医学中心进行的第3个临床试验，旨在为针对ALS的NurOwnTM 细胞疗法Ⅲ期项目提供指导。该试验预计将招募24位患者，接受3次连续性的干细胞移植，探索多剂量治疗的安全性和有效性。
市场竞争分析
市面上也有别的神经疾病干细胞疗法公司，比如Neuralstem，但原理与BrainStorm不同。Neuralstem的NSI-566是人脊髓干细胞(human spinal cord stem cells, HSSCs)，直接移植到患者脊髓灰质，重建运动神经元。
BrainStorm提供的是一种修饰后的间充质干细胞，它能分泌大量神经生长因子，例如GDNF、BDNF、VEGF、HGF，保护和促进神经元生长。
本质上NSI-566是脊髓干细胞移植，NurOwnTM 是提供神经营养因子(肌肉注射和鞘内注射)。Neuralstem目前市值3850万美元，该公司还在利用从脊髓中提取的干细胞来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症。
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2016年1月11日，BrainStorm公司宣布在2016年1月版的《JAMA Neurology》上发表了一篇论文，讨论NurOwnTM 针对ALS的首个人类Ⅰ/Ⅱ期研究和Ⅱ期剂量递增研究的结果。数据提供了有意义的临床结果，患者在治疗后病情发展速度减慢。
“我们很高兴这些临床数据发表在《JAMA Neurology》期刊上。”BrainStorm公司首席执行官Chaim Lebovits说，“论文中描述的研究数据证实NurOwnTM 治疗ALS的卓越安全性，测量的对疾病发展速度有改善的两个终点，暗示了有意义的临床效果。这些结果指导了我们正在进行的多中心对照Ⅱ期临床试验的设计以及我们计划的多剂量试验，我们希望这些试验将为NurOwnTM 的益处提供进一步和更实质性的证据。”
参看文献：
http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA4MDA4MTIzMg==&mid=2653043406&idx=1&sn=8e9d298738eea6ac02bcb8fff8ae8595&mpshare=1&scene=1&srcid=10107QjkBTml73HbFnGKzj9Z#rd
www.chinabiotoday.com、www. proactiveinvestors.com
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2167845
http://finance.yahoo.com/quote/BCLI/key-statistics?p=BCLI
http://www.brainstorm-cell.com/pipeline/preclinical/